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Myopathie : première étape vers un traitement prometteur

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Myopathie : première étape vers un traitement prometteur

Une nouvelle technique de chirurgie moléculaire de l'ADN apporte un espoir dans le traitement de la Myopathie de Duchenne. Un essai sur les souris se révèle encourageant.

Tous les 3 jours, un enfant naît en France avec la Myopathie de Duchenne. Cette maladie neuromusculaire empêche la production de la protéine dystrophine, une protéine nécessaire pour le contrôle des muscles. Petit à petit, la personne myopathe perd le contrôle de ses muscles, et donc la capacité de marcher puis de respirer. Des cellules souches musculaires tentent de régénérer le tissu musculaire lésé, mais ce processus est vite débordé et la dégénérescence finit par l'emporter.

Une technique de chirurgie de l'ADN

Vous le savez si vous suivez régulièrement le Téléthon, il n'existe pour l'instant aucun traitement satisfaisant pour cette maladie. Toutefois, la recherche est très active. Ainsi, les scientifiques du CNRS et de l'Inserm en collaboration avec des chercheurs de l'université de Berne (Suisse), travaillent sur la mise au point d'une nouvelle technique ou "chirurgie moléculaire de l'ADN" qui devrait permettre la synthèse de la protéine manquante.

Testée sur des souris, cette nouvelle technique s'est révélée supérieure à d'autres molécules en cours d'évaluation car elle n'a entraîné aucun effet indésirable, notamment au niveau des fonctions cardiaque et respiratoire et du système nerveux central. Les chercheurs ont noté chez les rongeurs une amélioration très significative des fonctions musculaire, respiratoire et cardiaque.

Ces travaux ouvrent ainsi de nouvelles perspectives thérapeutiques pour la myopathie de Duchenne mais aussi pour différentes maladies génétiques. Les maladies neuromusculaires regroupent en effet plusieurs centaines de maladies, principalement d'origine génétique, qui ont en commun un défaut de commande du muscle ou une destruction du tissu musculaire. Conjointement, elles affectent plusieurs dizaines de milliers de personnes en France. Ce nouveau traitement représente donc un réel espoir. Les premiers essais chez l'homme sont prévus d'ici un à deux ans.

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